儿童生长激素缺乏症（GHD）是一种严重的罕见病，由脑下垂体不能产生足够的生长激素引起。患有GHD的儿童不仅身材矮小，而且还经历代谢异常、心理社会挑战、认知缺陷和生活质量差。
儿童生长激素缺乏症（GHD）是一种严重的罕见病，由脑下垂体不能产生足够的生长激素引起。患有GHD的儿童不仅身材矮小，而且还经历代谢异常、心理社会挑战、认知缺陷和生活质量差。
近日，丹麦生物制药(http://www.chemdrug.com/)公司(http://www.chemdrug.com/company/)Ascendis Pharma公布了每周一次长效生长激素TransCon Growth Hormone（hGH）治疗儿童生长激素缺乏症（GHD）III期临床研究heiGHt的顶线数据。
heiGHt是一项随机、开放标签、阳性药物(http://www.chemdrug.com/)对照研究，将每周一次TransCon hGH与每日一次hGH（Genotropin）进行了对比。
结果显示，该研究达到了主要终点：在52周时，TransCon hGH在年化身高速率（AHV，单位:厘米/年）方面并不劣于每日hGH并且还优于每日hGH。具体数据为，采用协方差分析(http://www.chemdrug.com/sell/76/)（ANCOVA）意向性治疗群体，TransCon hGH治疗组AHV为11.2厘米/年，每日hGH为10.3厘米/年（95%CI:0.22-1.50，p=0.0088）。在每次随访时，TransCon hGH治疗组AHV均高于每日hGH治疗组，治疗差异从第26周（包括第26周）开始得到统计学意义。
TransCon hGH治疗组和每日hGH治疗组应答不佳的患者比例（AHV＜8.0厘米/年）分别为4%和11%。研究完成的所有敏感性分析支持主要结果，表明这些结果的稳健性。
